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羅氏脊髓性肌內萎縮癥藥物 Risdiplam 贏得歐盟優先藥物資格

作者:江西方尊醫藥化工有限公司 瀏覽: 發表時間:2019-01-16 19:37:53

PMLiVE 于 12 月 17 日報道,歐盟授予羅氏 Risdiplam 優先藥物資格,這是一款小分子藥物,其旨在用于治療脊髓性肌內萎縮癥,它有望與百健的 Spinraza 進行競爭。Risdiplam 目前正在進行三項研究,受試者包括所有類型的脊髓性肌內萎縮癥患者,脊髓性肌內萎縮癥是一種進行性、有時致命的神經肌肉疾病,它因 SMN1 基因缺陷或缺失引起。這款藥物旨在提高體內 SMN 蛋白的水平,并通過幫助另一種名為 SMN2 的基因而彌補 SMN1 的活性損失。

如果 Risdiplam 在臨床研究中證明其價值并獲得批準,它將成為 Spinraza 的替代藥物。Spinraza 是一種反義寡核苷酸,其必須通過注射到脊髓周圍的液體中才能釋放。優先藥物資格使羅氏離實現目標又近了一步,因為該公司在歐洲準備并提交 Risdiplam 的申請時,它將從歐洲藥品管理局獲得更多支持。在申請 PRIME 資格的藥物中,只有五分之一的藥物最終獲得該資格。

羅氏進行的 Risdiplam 用于 1 型脊髓性肌內萎縮癥的 FIREFISH 研究的初步數據顯示,該藥物可以幫助嬰兒達到發育里程碑,包括不需要支撐的坐姿,1 型脊髓性肌內萎縮癥于生命最早期發生,也是最嚴重的。在晚發型(2 型和 3 型)脊髓性肌內萎縮癥患者中進行的 SUNFISH 試驗數據表明,該藥物可以改善運動功能得分。

FIREFISH 和 SUNFISH 的研究結果將于 2019 年公布,第 3 項試驗名為「JEWELFISH」,受試者為 6 個月到 60 歲的各種脊髓性肌內萎縮癥患者,他們之前接受過 SMN 靶向藥物治療,該研究明年將公布結果。此前的治療藥物可能包括 olesoxime,這是羅氏三年前收購 Trophos 時獲得的一種實驗性藥物,該藥物今年早些時候在一項 2 期試驗失敗后被放棄。

與此同時,羅氏公司表示,一項名為 RAINBOWFISH 的新試驗將于 2019 年初在發生癥狀前的脊髓性肌內萎縮癥新生兒中啟動。羅氏認為,Risdiplam 可能比 Spinraza 等只能被遞送至脊髓的藥物更有優勢,因為「SMN 蛋白的丟失可能會影響中樞神經系統以外的許多組織和細胞?!?/p>

Spinraza 和 Risdiplam 都面臨著競爭,諾華推出的用于 1 型脊髓性肌內萎縮癥的一劑型基因療法 Zolgensma 正試圖糾正該病的潛在基因缺陷,并在早期臨床試驗中顯示出令人印象深刻的療效。

自百健于 2017 年推出 Spinraza 以來,該藥物迅速成為該公司的主要收入來源,其第三季度的銷售額達到了 4.88 億美元,這主要是受其上市第一年 75 萬美元高價以及次年后 35 萬美元高價的推動。這種溢價定價策略導致 NICE 在今年早些時候的指南草案中拒絕了這款藥物。目前為止,羅氏尚未就其對 Risdiplam 的定價策略發表任何評論,但諾華表示,對其基因療法收費 400 萬美元是合理的,這一說法引起了轟動。


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